无病生存期、疾病控制率、完全缓解等抗肿瘤药物治疗疗效评价中常见

2024年2月7日发(作者：)

临床总生存期、客观缓解率、无病生存期、疾病控制率、完全缓解等抗肿瘤药物治疗疗效评价中常见指标定义及评价

总生存期（Overall Survival，OS）

定义：是从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到任何原因导致死亡的时间。

评价：OS应基于意向性治疗的原则进行分析。OS相对客观并且精确可测，是随机对照临床试验中衡量抗肿瘤药物临床获益最可靠终点。

通常情况下，OS时间越长，该抗肿瘤药物的疗效越好。

客观缓解率（Objective Response Rate，ORR）

定义：是按照公认的缓解评价标准（，肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，它是基于肿瘤测量的最普遍的终点。ORR=CR+PR。

评价：ORR 一般也应基于 ITT 的原则进行分析。单独使用 ORR

可能无法充分描述试验药物的抗肿瘤活性，故需要同时描述性分析缓解持续时间和至缓解时间。

当ORR越高，则代表该抗肿瘤药物说明使用该治疗方法达到肿瘤缩小的患者越多，获得缓解的患者越多，治疗效果越好。

无进展生存期（Progression Free Survival，PFS）

定义：是从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至肿瘤进展或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间。

评价：PFS被誉为抗肿瘤药物来临床研究终点的金标准。由于PFS是肿瘤药物试验的测量终点，通常与OS密切相关，这个数据主要表

明药物的抗肿瘤活性、药物安全性，患者的生存（意外死亡）。

无事件生存期（Event Free Survival，EFS）

定义：是从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到首次发生以下任何事件的时间：疾病进展而无法进行手术治疗、局部或远处复发、任何原因导致的死亡等。

评价：多用于评价手术治疗或放疗前的新辅助治疗。

无病生存期（Disease Free Survival，DFS）

定义：是从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至疾病复发或任何原因导致死亡的时间（以先发生者为准）。

评价：多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。

疾病进展时间（Time To Progression，TTP）

定义：是从随机化至出现肿瘤客观进展的时间，不包括死亡。

评价：终点的分析通常考虑为敏感性分析，其结果不能作为确证性研究结论的主要证据，可以用于支持主要终点 PFS 的结果。

治疗失败时间（Time To Treatment Failure，TTF）

定义：是从随机化至治疗失败或退出试验的时间，退出试验的原因可为患者要求、疾病进展、死亡或不良事件等。

评价：终点的分析通常考虑为敏感性分析，其结果不能作为确证性研究结论的主要证据，可以用于支持主要终点 PFS 的结果。

缓解持续时间(Duration of Response，DOR)

定义：是从初始肿瘤缓解到疾病进展或任何原因导致死亡的时间，以先发生者为准。

疾病控制率（Disease Control Rate，DCR）

定义：是按照公认的缓解评价标准（如实体瘤 RECIST 1.1 版），肿瘤经治疗后获得缓解（PR+CR）和病变稳定（SD）并能维持最低时

限要求的患者比例。DCR=CR+PR+SD。

评价：这个指标反映了使用该治疗方法控制肿瘤的患者比例，越高越好。

完全缓解（Complete Response，CR）

定义：是所有肿瘤靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。

部分缓解（Partial Response，PR）

定义：是肿瘤靶病灶最大径之和减少≥30%，至少维持4周。

疾病进展（Disease Progression，PD）

定义：是肿瘤靶病灶最大径之和至少增加≥20%，或出现新病灶。

疾病稳定（Stable Disease,SD）

定义：是肿瘤靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。

评估肿瘤患者的疗效是一个多维度、复杂的过程，具体还要结合临床实际情况及医生的专业指导建议。