疾病研究：[转帖]英国VASTOX生物技术公司招募杜氏进行性肌营养不良研究项目临床前试验受试者...

疾病研究：[转帖]英国VASTOX生物技术公司招募杜氏进行性肌营养不良研究项目临床前试验受试者...

英国VASTOX生物技术公司招募杜氏进行性肌营养不良研究项目临床前试验受试者

出自中国肌萎缩网　翻译者bestfuture

英国牛津三月八日消息，英国顶尖的生物技术公司VASTOX宣布将招募受试者参加该公司杜氏进行性肌营养不良药物开发项目参加临床前试验。
VASTox开发的用药物治疗杜氏进行性肌营养不良的方法是针对杜氏进行性肌营养不良病因的。因为抗肌萎缩蛋白基因的缺陷，使杜氏进行性肌营养不良患者缺失最重要的肌肉蛋白——抗肌萎缩蛋白，导致杜氏进行性肌营养不良患者肌肉组织的严重退化最终危及杜氏进行性肌营养不良患者的生命。VASTox开发的用药物治疗杜氏进行性肌营养不良的方法是小分子药物治疗的方法，用小分子药物来提升杜氏进行性肌营养不良患者肌肉细胞中与抗肌萎缩蛋白功能相类似的utrophin蛋白，utrophin蛋白位于肌肉细胞和指挥肌肉细胞工作的神经细胞的接头处，研究表明提升utrophin蛋白在肌肉细胞中的含量，能够部分弥补肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白不足造成的杜氏进行性肌营养不良肌肉组织的严重退化，起到缓解和延缓疾病的发展。
VASTox生物技术公司用药物提升杜氏进行性肌营养不良患者肌肉细胞中的utrophin蛋白质含量来治疗杜氏进行性肌营养不良的方法的明显优势在于对所有的杜氏进行性肌营养不良患者都有益处，而外显子跳越技术、PTC124等治疗方法只能针对部分的杜氏进行性肌营养不良患者。
VASTox公司准备进行临床前试验的药物叫做VOX C1100，该药物由一系列化合物组成，这些化合物在研究中被证明能够减少肌肉退化的水平，同时能够减缓杜氏进行性肌营养不良的第二症状：肌肉组织中的慢性的炎症，肌肉组织的纤维化。
VOX C1100这种新型的治疗杜氏进行性肌营养不良的药物具有良好的化学和药物特性能够制成小分子的口服药丸。该药物已经在该公司的斑马鱼化学基因病平台的筛选中完成了临床前的安全和毒性试验。VASTox公司期望在2008年的中期向有关管理当局提交研制新药VOX C1100文件，并于2008年下半年进行临床一期试验。VOX C1100由于是提升杜氏进行性肌营养不良肌肉细胞中的utrophin蛋白来治疗杜氏进行性肌营养不良，该病属于少见病，因此已经获得欧洲医疗管理当局少见病药物的授权，这将使该公司在此药的开发中获得加快药物开发进程和减少相关费用的支持

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